فناوری نوین ویرایش ژن مبتنی بر کریسپر که قادر است کلسترول «بد» خون را کاهش دهد، مجوز ورود به مرحله نخست آزمایشهای انسانی را دریافت کرده است. در صورت موفقیت، این روش میتواند به نخستین درمان تأییدشدهای تبدیل شود که با خاموشسازی ژنتیکی، نیاز به مصرف مادامالعمر داروهای کاهنده کلسترول را از میان برمیدارد و خطر ابتلا به بیماریهای قلبیعروقی را کاهش میدهد.
درمان جدیدی با نام STX-1150 توسط شرکت زیستفناوری آمریکایی Scribe Therapeutics ارائه شده است. این روش با استفاده از تنظیمات اپیژنتیکی، ژن PCSK9 را در سلولهای کبدی غیرفعال میکند؛ ژنی که نقش مهمی در افزایش کلسترول LDL دارد. البته این نخستین تلاش برای هدف قرار دادن این ژن به شمار نمیرود.
به گزارش نیواطلس، STX-1150 یکی از عوامل اصلی بروز بیماریهای قلبیعروقی آترواسکلروتیک را نشانه گرفته است. تفاوت مهم این درمان در آن است که بدون ایجاد تغییر دائمی در DNA، سطح LDL-C را کاهش میدهد.
بنجامین اوکس، مدیرعامل Scribe Therapeutics، میگوید این درمان با هدف عبور از محدودیتهای داروهای فعلی طراحی شده و میتواند شیوه کنترل خطر بیماریهای قلبیعروقی را برای میلیونها بیمار دگرگون کند.
برخلاف روشهای متداول که بر برش یا اصلاح همیشگی DNA متکی هستند، STX-1150 از طریق تغییرات شیمیایی مانند متیلاسیون در محل ژن PCSK9، بیان آن را خاموش میکند؛ فرآیندی که در صورت لزوم قابلیت بازگشت دارد.
اگرچه کاربرد پزشکی کریسپر هنوز در ابتدای مسیر خود قرار دارد، اما پیشرفتهای چشمگیری در سالهای اخیر حاصل شده است. از درمان موفق یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر گرفته تا تأیید رسمی نخستین درمان CRISPR/Cas9 برای کمخونی داسیشکل توسط FDA در سال ۲۰۲۴، همگی نشاندهنده سرعت بالای توسعه این فناوری هستند. با این حال، چالشهای اخلاقی، نظارتی و اقتصادی همچنان پابرجاست.
هزینه بالای درمانها یکی از موانع جدی به شمار میرود؛ برای مثال، درمان کمخونی داسیشکل بیش از ۲ میلیون دلار برای هر بیمار هزینه دارد. هرچند یک درمان یکباره برای کاهش کلسترول میتواند هزینههای طولانیمدت دارو را حذف کند، اما هنوز مشخص نیست آیا دهها میلیون فرد مبتلا به کلسترول بالا به چنین درمانی دسترسی خواهند داشت یا نه.
با این حال، تاریخ پزشکی نشان داده که فناوریهای نو در ابتدا گرانقیمت بودهاند. پنیسیلین در دهه ۱۹۴۰ بسیار پرهزینه بود، اما بعدها به دارویی در دسترس همگان تبدیل شد. درمانهای مبتنی بر کریسپر برای کنترل LDL-C نیز میتوانند آغازگر موجی از درمانهای ژنتیکی مقرونبهصرفه در آینده باشند.
اوکس در پایان تأکید کرد که ورود STX-1150 به مرحله بالینی، نقطه عطفی هم برای شرکت Scribe Therapeutics و هم برای حوزه پزشکی ژنتیک محسوب میشود؛ گامی که میتواند استانداردهای فعلی درمان را به سطحی بالاتر ارتقا دهد.
