اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید کرده که قیمت بالایی دارد.
این دارو به ازای هر دوز، ۳.۵ میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گرانترین دارو در سراسر جهان تبدیل می‌کند.
در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در مورد مقرون به صرفه بودن دارو نشان می‌دهد که این قیمت آن به نسبت ننایج درمانی و هزینه‌های درمانی‌های روتین، حداقل در ایالات متحده عادلانه تعیین شده است!
این دارو که Hemgenix نام دارد یک درمان ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می‌شود. جدی‌ترین علائم اینم بیمالری شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می‌شود.
هموفیلی B در مردان شایع‌تر از زنان است، تخمین‌ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به ۸ هزار مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می‌برند.
درمان و داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B استفاده می‌شود، یک فاکتور لخته کننده بسیار مورد نیاز را می‌دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد نیاز است، رژیمی که با گذشت زمان می‌تواند از اثربخشی آن کاسته شود.
محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط تا شدید حدود ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار تخمین می‌زنند . هزینه‌های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان‌تر است، اما همچنان به ده‌ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه می‌شود.
از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می‌شود. این محصول از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می شود که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و دستورالعمل‌های ساخن یک پروتئین لخته‌کننده یعنی همان فاکتور ۹ IX را وارد سلول‌های می‌کند.
دردو تحقیق تاکنون اثربخشی و ایمنی Hemgenix آزمایش شده. در یک مطالعه بین ۵۴ شرکت‌کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته و نیاز به درمان‌های معمول کاهش می‌دهد. همچنین پس از دریافت ژن درمانی، میزان خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از ۵۰ درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت.
عوارض جانبی دارو شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت توسط پزشکان بررسی شوند.
تاییدیه تازه امروز یک گزینه درمانی جدید برای بیماران مبتلا به هموفیلی B ارائه می دهد و نشان دهنده پیشرفت مهم در توسعه درمان های نوآورانه است.
مشخص است که فقط تعداد کمی از بیماران می‌توانند این دارو را بگیرند.
شرکت سازنده دارو ، CSL Behring، دارای حقوق انحصاری برای بازار ایالات متحده برای هفت سال آینده خواهد بود.
مشوق های به کار گرفته شده توسط دولت ایالات متحده برای تشویق تحقیقات علمی، راه مفیدی برای تقویت نوآوری در درمان بیماری های نادری است ، اما این سیاست یک شمشیر دو لبه است. چرا که بازار ایالات متحده هزینه حمایت از انحصارات دارو را بر عهده می گیرد، در حالی که سایر کشورها که محدودیت‌هایی بر قیمت دارو اعمال می کنند، از مزایای تحقیقات بین المللی بهره مند می شوند.
امروزه، ایالات متحده بین دو تا شش برابر بیشتر از سایر کشورهای جهان برای داروهای تجویزی هزینه می‌کند.
رکورد قبلی گرانترین دارو، نوع دیگری از ژن درمانی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی بود. با تقریبی ۲ میلیون دلار.
اطلاعیه CCPA
دیدگاهتان را بنویسید